Терапия спинальной мышечной атрофии (Risdiplam, Nusinersen, генная терапия) в Индии
Краткий ответ
Для спинальной мышечной атрофии (СМА) теперь есть методы лечения, меняющие её течение. Risdiplam – ежедневный раствор для приёма внутрь; nusinersen вводится в спинномозговую жидкость; onasemnogene abeparvovec – однократная генная терапия. Все они лучше всего действуют при раннем начале, до значительной потери мышечной силы.
Медицинская проверка: Команда Curaventa · Обновлено: 2026-10-24
Что это такое
- СМА вызывается утратой гена SMN1.
- Risdiplam и nusinersen усиливают выработку белка SMN с резервного гена SMN2.
- Генная терапия доставляет работающий ген SMN1 за одну инфузию.
- Физиотерапия, питание и поддержка дыхания остаются необходимыми.
При каких заболеваниях применяется
- СМА типов 1, 2 и 3.
- Младенцы без симптомов, выявленные генетическим тестированием.
- Взрослые со СМА (risdiplam).
Кто имеет право
- Генетическое подтверждение СМА.
- Определение числа копий SMN2.
- Оценка специалистом по нервно-мышечным заболеваниям.
- Для генной терапии – возраст, вес и статус антител.
Доступность в Индии
Roche выпустила risdiplam (Evrysdi) в Индии 29 July 2021 для взрослых и детей в возрасте от двух месяцев. В October 2025 Natco Pharma начала выпуск дженерика risdiplam в Индии после судебного спора с Roche. Доступ к генной терапии в Индии ограничен и решается в индивидуальном порядке.
Часто задаваемые вопросы
Risdiplam принимают дома?
Да. Это ежедневный раствор, принимаемый внутрь или через зонд для кормления.
Излечивает ли генная терапия?
Она может значительно улучшить исходы, но долгосрочные данные ещё накапливаются, и полное излечение не доказано.
Почему важно раннее лечение?
Двигательные нервные клетки, утраченные при СМА, невозможно восстановить. Раннее лечение защищает оставшиеся клетки.
Источники
Медицинская проверка: Команда Curaventa. Обновлено: 2026-10-24. Общая информация, не медицинская консультация. Медицинская редакционная коллегия · Редакционная политика · Как мы получаем цены
Получите бесплатный расчёт и мнение врача
Оставьте несколько данных и медицинские документы. Мы пришлём письменные предложения максимум от 3 аккредитованных больниц, обычно в течение 48 часов. Для пациентов услуга бесплатна.
Страница переведена с английского автоматически. При сомнениях ориентируйтесь на английскую версию. English